小組建議核准抗凝血藥物Atryn作為第一種從基因工程動物製造的藥物
Jan. 9, 2009 – 美國食品藥物管理局(FDA)一個諮詢委員會建議核准Atryn，這是首次核准以基因工程動物製造的藥物。
Atryn之給藥方式為輸注，用於先天缺乏抗凝血酵素(hereditary antithrombin deficiency)這種罕見疾病患者，此類病患無法製造足夠的抗凝血酶(antithrombin)這種抗凝血成分；缺乏抗凝血酶會造成致命的血液凝集風險。
目前的治療包括服用薄血劑以及輸注從捐血者粹取的人類抗凝血酶。
Atryn來自基因工程山羊，乳汁中含有人類抗凝血酶。
GTC生物治療公司製造Atryn，Atryn是注射人類抗凝血酶DNA進入授精的山羊細胞中，並植入母山羊子宮內；基因工程子代喝的奶中含有抗凝血酶。
病患不需要喝山羊奶；從這些山羊奶中提煉抗凝血酶而製成Atryn。
Atryn在有血液凝塊高風險之先天缺乏抗凝血酵素男女病患進行測試；其中有些病患懷孕，而有些最近做了手術；根據GTC生物治療公司的背景資訊，Atryn安全且有效，但目前還沒有太多使用Atryn的資料。
今天，獨立專家組成的小組結論認為，Atryn顯示安全且有效；該小組也建議，如果Atryn獲得核准，應該進行上市後的安全研究。
Atryn尚未上市，FDA正考慮諮詢小組的建議，但是並無遵照該建議的義務。
出處: WebMD Health News
作者: Miranda Hitti
審閱: Louise Chang, , MD
[ 本帖最後由 goodcat1111 於 2009-1-28 04:34 編輯 ] |
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