打一針350萬「世界最貴藥物」紀錄刷新仍爭議不斷

近日，美國食品藥品監督局FDA批准一款新藥Hemgenix上市，引發全球媒體轟動。

這是一款注射藥劑，劑量不大，一針下去就能治癒B型血友病，只是價格高得離譜：一劑350萬美元…



這天價讓Hemgenix瞬間刷新紀錄，成為世界上最昂貴的藥。一支小小一支針劑為什麼會這麼貴？一切還得從它治療的病症——B型血友病說起。

B型血友病是一種出血性遺傳病，病人因為先天遺傳的基因缺陷，肝臟無法製造凝血因子IX，會出現血液凝固障礙，一點輕微的外傷便會出血不止。



醫學界曾推斷，19世紀末20世紀初折磨英國維多利亞女王多位男性後人的「被詛咒的出血病」，便是嚴重的B型血友病。



大約15%的血友病患者是B型血友病，普通人患病的機率是4萬分之一，其中絕大多數為男性，有這類基因缺陷的女性通常沒有症狀。B型血友病既是一種罕見病，也是一種曾被認為無法治癒的慢性病。



過去，B型血友病患者的常用治療方法是定期注射凝血因子，讓血液裡的凝血因子保持一定濃度，預防出血不止的情況發生。這樣的治療，不僅需要長期負擔昂貴的藥物，病人也時刻提心吊膽，生活在擔心受傷流血的焦慮中。也因此，在科學家們看來，要想治癒B型血友病，必須從基因層面上找到修補缺陷的辦法，才有希望徹底治癒B型血友病。

美國賓夕法尼亞州的生物製藥公司CSL Behring在十年前開始投入大量人力物力，研發B型血友病的基因療法。



這十年裡，數百名科研人員的反覆研究，又在眾多患者身上進行多次臨床驗證後，世界上第一款，也是唯一一款治療B型血友病的基因療法針劑Hemgenix，誕生了。



Hemgenix的臨床數據讓人驚喜：只需一次性注射一個劑量單位，成年B型血友病患者的肝細胞便能產生凝血因子IX，出血症狀大幅度減少甚至消失，其中94%的病人可以徹底擺脫定期注射凝血因子！可以說，Hemgenix是第一款能治癒B型血友病，一勞永逸的基因藥物。

在美國時間週二正式獲得食品藥品監督局批准後，公司CEO欣喜地宣稱：「這是B型血友病治療史上的里程碑，讓苦苦等待二十多年的患者們盼到根治的曙光。」科學家和製藥公司在慶祝新藥Hemgenix獲批，媒體和患者卻對Hemgenix創紀錄的天價表達無比擔憂。畢竟，打一針就要350萬美元，這不是普通人可以負擔的…



一部分專家堅持認為，這個定價合情合理：

製藥公司在研發藥物上投入大量成本，B型血友病是一種罕見病，Hemgenix運用的人群也不是特別廣，要回收成本，只能定到這樣的高價。專家認為，即便這樣，350萬美元一針對於病人來說依然是划算的，因為，市面上已有的B型血友病藥物本身也很昂貴，還需要長期使用，多年花費積攢下來同樣巨大。而Hemgenix能一次性解決問題，免去病人後半生的煎熬。

而在另一部分專家看來，現實情況卻是：

近些年來，Hemgenix這類罕見病藥物屢屢創下天價，已然成為一股趨勢。在Hemgenix問世以前，世界上最貴的藥是2019年諾華製藥推出的Zolgensma，這是一種治療患有脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的2歲以下嬰幼兒的藥物。和Hemgenix類似，Zolgensma也是一種基因藥物，同樣具有一勞永逸的功效，價格也同樣貴得離譜，一針要212.5萬美元…



今年5月，有媒體曾做過一個世界十大最貴藥物排名，包括了Zolgensma在內的十大天價藥物，名列前茅的幾乎都是治療罕見病的。

比如治療認知早衰症的Zokinvy，售價高達107萬美元。



Hemgenix這類罕見病藥物的成功研發，一方面為患者帶來福音，另一方面也引發巨大爭議：有人認為，如此昂貴的藥物，絕大多數患者個人根本無法負擔，常常需要政府和社會來承擔，對各國醫保體係是一個考驗。

這方面，日本政府提供了一個參考，去年，日本政府宣布將Zolgensma納入醫保，算是解決一些患者家庭的燃眉之急。



除此之外，還有部分專家認為，製藥公司投入大量人力物力研發罕見病用藥，大多數時候可以獲得政府的補償和高額回報。一旦製藥公司認定罕見病藥有利可圖，就會把更多資源投入到罕見病藥物的研究，必然忽視糖尿病高血壓等流行頑疾的研究，這些常見病的研究和治癒將被進一步推遲…但願未來，人們能找到一個既能推動藥物平穩研發，又不再飆出離譜天價藥的辦法。

真的好貴@@...病人也真的辛苦了