美國食品藥物管理局（FDA）24 日核准了一款全世界最昂貴的藥劑──諾華（Novartis）專為脊髓性肌肉萎縮症（spinal muscular atrophy，簡稱 SMA）開發的一次型基因療法「Zolgensma」，單劑要價高達 212.5 萬美元。
英國金融時報、華爾街日報、CNBC 等外電報導，Zolgensma 的售價是 Spark Therapeutics Inc. 旗下罕見遺傳型眼盲症基因療法「Luxturna」兩倍以上。Luxturna 售價為 85 萬美元，是全球第二昂貴的藥物。Spark 最近已被羅氏藥廠（Roche）併購。
諾華在 Zolgensma 獲得 FDA 核准後，立即宣布價格。此藥劑是治療遺傳型神經肌肉疾病的創新療法，這種疾病具有相當破壞性，肌肉會喪失機能，可能導致兒童在嬰兒時期就不幸死亡。Zolgensma 可修復基因，讓身體自動製造體內缺失的蛋白質。
諾華執行長萬思瀚（Vas Narasimhan）說，Zolgensma 是「歷史性的大躍進」，也是「一次性基因療法的重要里程碑」，且訂價僅 SMA 病患治療總成本的一半左右。根據諾華估計，SMA 患者若成長至 10 歲，所需的治療費用往往超過 400 萬美元。 相較之下，諾華對手 Biogen 販售的競爭藥物「Spinraza」，使用第一年費用為 75 萬美元。
哈佛格林健保（Harvard Pilgrim Health Care）醫療長 Michael Sherman 認為，以增加成本效益比（incremental cost-effectiveness ratio，ICER）來看，諾華的定價其實算合理。
不過，美國 2020 年總統大選將屆，政客如今對昂貴的藥價非常敏感。諾華為緩解市場疑慮，考慮讓保險業者把 Zolgensma 的成本分攤五年支付，且可簽署「以療效為基礎的藥品給付協議方案」（outcomes-based agreements），保險業者只需在藥物發揮療效後付款。
Zolgensma 的臨床試驗中，一開始接受投藥的患者年齡皆不到 2 歲，兩年後所有接受高劑量藥劑的患者全部存活，且不須仰賴永久呼吸器，四分之三患者可在沒有支撐下坐著至少 30 秒，有兩人甚至可以自行站立並行走。
諾華希望Zolgensma今年稍晚也能在歐盟、日本核准上市。 | 
